Gen Terapisi

Gen Terapisi

Modern tıp, kısa sürede büyük bir ilerleme kaydetmiş durumda. Günümüzde artık zatürree, yüksek tansiyon, şeker hastalığı ve hatta kalp yetmezliği gibi hastalıkları bile tedavi edebiliyoruz. Bazı genetik hastalıkların diğerlerine oranla bilim insanlarının başını daha çok ağrıtmasına rağmen bu durumun, 1978 yılında Paul Zamecnik'in gen terapisi alanında attığı adımların ışığında yakın bir gelecekte değişeceğine inanılıyor.

Genlerle oynama olarak da bilinen genetiğin değiştirilmesi yöntemi, tıpta bir süredir özellikle rekombinant DNA (farklı kaynaklardan çıkan ve kimyasal olarak birleştirilen DNA) biçiminde kullanılıyor. Bu teknik, pek çok ilacın kaynağı olmasına rağmen özünde bir bireyin genetiğinin doğrudan değiştirilmesi anlamına gelmiyor. Ancak Zamecnik, bir birey üzerine yeni genler eklemenin aksine halihazırda varolan genlerin çoğalmasını önleyerek gen terapisi alanında bir devrim yarattı. Tavuklar üzerinde belirli bir tür kanserin oluşmasına neden olan bir virüs üzerinde çalışırken Zamecnik, bir gen eklemenin aksine viral protein sentezi (RNA) üzerinde oynama yaparak onun çoğalmasının önüne geçmeyi başardı. Bunun üzerine Zamecnik, ister DNA ya da onun kuzeni RNA olsun, genetik materyallerin pek çoğunun bir dizi nükleotidden (nükleaz faaliyeti ile içinde nükleik asidin parçalandığı bileşimlerden biri) ibaret olduğunu ve ve bu nükleotidlerin zaman içerisinde diğer nükleotidler ile çiftleştiğini fark etti. Zamecnik, bu birleşme adımının önüne geçmeyi başarırsa, birleşme sonucunda ortaya çıkabilecek kötü sonuçların da önüne geçebileceğine inanıyordu.

1978 yılında yayımlanan bir çalışmasında Zamecnik, bir DNA dizisinin temel çiftlerinin tam zıttını barındıran kısa bir DNA dizisi kullanılarak normal işlevselliğinin nasıl durdurulabileceğinden detaylarıyla bahsetti. Oligonükleotid adı verilen bu diziler, ilk diziye kendilerini dahil edip genetik materyallerin aktarımının önüne geçme eğilimindeydiler. Antisens adı verilen bu teknoloji üzerinde yapılan çalışmalar sonucunda bir gün, kan kanserinden sıtmaya kadar pek çok hastalığın tedavisinin mümkün olabileceğine inanılmaktadır.